RNA干擾技術(shù)取得進(jìn)步

RNA干擾是一種由導(dǎo)入的雙鏈RNA誘發(fā)的“基因沉默”。在這一過(guò)程中，致病細(xì)胞中與導(dǎo)入的雙鏈RNA有同源序列的信使RNA被降解，從而抑制了致病基因的表達(dá)。RNA干擾技術(shù)在探查基因功能和治療人類(lèi)疾病方面有廣闊的應(yīng)用前景。目前，科學(xué)家已經(jīng)開(kāi)始利用RNA干擾技術(shù)治療一些常見(jiàn)疾病（如黃斑變性）。

英國(guó)ALNYLAM生物技術(shù)公司的研究人員在日前出版的《自然》雜志上介紹，他們?cè)赗NA（核糖核酸）干擾技術(shù)上取得了突破。

不過(guò)，尚有幾個(gè)難題阻礙該技術(shù)發(fā)展。首先，科學(xué)家還沒(méi)有找到使導(dǎo)入的RNA能在患者體內(nèi)的有效部位進(jìn)行干擾的一種方便快捷的方法。在治療黃斑變性時(shí)，科學(xué)家可以直接對(duì)患者眼部進(jìn)行治療，而對(duì)于其他一些疾病就沒(méi)有這么簡(jiǎn)單。其次，科學(xué)家無(wú)法肯定這種治療是否會(huì)影響除目標(biāo)基因以外的其他基因，引發(fā)副作用。

很多專(zhuān)家在看到這個(gè)研究結(jié)果后，都給予肯定，認(rèn)為這項(xiàng)研究是RNA干擾技術(shù)發(fā)展*歷史性的進(jìn)步。不過(guò)，專(zhuān)家指出，在對(duì)患者進(jìn)行臨床試驗(yàn)之前，還必須克服幾個(gè)實(shí)際困難：注射入實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)的RNA劑量很高，一方面成本高昂，另一方面也不適用于人。另外，研究人員現(xiàn)在還無(wú)法確定對(duì)患者進(jìn)行RNA干擾的頻率。

據(jù)ALNYLAM公司設(shè)在德國(guó)庫(kù)爾姆巴赫的實(shí)驗(yàn)室的研究人員介紹，為降低實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)“有害”膽固醇的比例，他們通過(guò)轉(zhuǎn)基因技術(shù)，向雙鏈RNA上添加了一個(gè)膽固醇分子。由于動(dòng)物體內(nèi)生成膽固醇的分子的表面都有膽固醇受體，因此雙鏈RNA被導(dǎo)入到實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)后，就可以直接進(jìn)入位于肝和小腸中產(chǎn)生膽固醇的分子內(nèi)。實(shí)驗(yàn)結(jié)束時(shí)，老鼠體內(nèi)“有害”膽固醇的含量下降了44％。